核酸药物和递送系统研究方向主要包括:1)新型核酸药物、基因递送和治疗;2)药物递送系统、新型生物材料合成和应用;3)核酸纳米技术,生物大分子功能材料及纳米生物医学
一、基于核苷类似物的纳米医学。基于结构相似性,本文通过常规固相合成将核苷类似物疗法整合到DNA链中。通过精心设计它们的序列,合成了药物整合的DNA链,并将其自组装成具有明确载药比以及可调大小和形态的明确的DNA纳米结构。作为一种新型的药物递送系统,这些含药物的DNA纳米结构可以理想地模仿特洛伊木马,将化疗药物递送到肿瘤细胞中并对抗癌症。

二、基于DNA纳米结构的生物大分子递送系统。与传统的基于阳离子载体的递送策略相反,功能核酸被用作交联剂,通过核酸杂交引导DNA-聚合物偶联物的自组装形成球形和纳米尺寸的水凝胶,其中功能核酸被完全包埋并保护以进行系统递送。由于内部存在多价相互交联事件,尺寸可调的交联纳米凝胶不仅具有良好的热稳定性,而且具有显著的抗酶降解的生理稳定性。作为一种具有球形核酸(SNA)结构的新型递送系统,交联纳米凝胶可以在没有任何转染剂的情况下帮助将功能性核酸递送到不同的细胞中,并在体外和体内有效地实现基因沉默,从而在抗癌治疗中实现对肿瘤生长的显著抑制。

三、基于外泌体的生物诊断和治疗。外泌体是由许多细胞类型产生的纳米大小的囊泡(大小为30-120 nm),其中含有许多内源性和细胞特异性RNA和蛋白质。因此,对细胞特异性外泌体含量的定量分析可以为疾病的诊断提供有用的信息。另一方面,越来越多的注意力也集中在利用外泌体作为Nanao载体进行功能性货物递送上。由于外泌体在我们体内穿梭内源性核酸方面的天然作用,与现有的外国药物载体相比,外泌体可能表现出更高的递送效率、更低的免疫原性和更好的兼容性
